Forskningsprojekt: Familjers och personals erfarenheter, överväganden och ställningstaganden avseende nya medicinska möjligheter för barn med spinal muskelatrofi (SMA).
Camilla Udo Thomas Sejersen, Karolinska Institutet
Projektperiod
-
Projektstatus
Pågående
Beskrivning
SMA är en progressiv, ärftlig muskelsjukdom, med olika svårhetsgrader (1–3), där symtomen är likartade, men olika svåra. Sjukdomen innebär daglig medicinsk vård och omvårdnad med frekvent återkommande sjukhusvistelser, akuta livshotande situationer samt hantering av många medicinska hjälpmedel. Det finns för närvarande ingen botande behandling för någon form av SMA. Dock har nusinersen (Spinraza) i läkemedelsprövningar visat lovande resultat med att förbättra livssituationen för barn med SMA. Läkemedlet har godkänts av amerikanska och europeiska läkemedelsmyndigheterna (FDA och EMA), men är ännu inte tillgängligt för alla med sjukdomen. Det råder brist på forskning om hur familjer upplever sitt barns SMA-sjukdom och vård samt information, kommunikation och stöd vid läkemedelsbehandling. Läkemedlet ger hopp, men kan också skapa stor oro då nusinersen, Spinraza, inte är botande behandling. Introduktionen av Spinraza medför många nya frågor, val och överväganden. Det är därför viktigt att efterfråga familjers och personals erfarenheter kring detta och vi hoppas vår forskning kan ge vägledning till familjer och vårdpersonal i liknande situationer i framtiden. Föräldrar till barn i åldern 0 till 18 år med SMA är vår riktade målgrupp, men det sjuka barnet, syskon och mor-och farföräldrar och andra närstående kan också delta och besvara de webbaserade frågorna om föräldrarna bjuder in till det. På webbplattformen kommer även PedsQL att finnas för att barn själva (6-18 år) skall kunna skatta sin livskvalitet, samtidigt som föräldrar kan svara som proxy för barn i åldern 2-18 år. För familjemedlemmar kommer vi att använda den visuala digitala skalan för livskvalitet. Familjemedlemmar kan även indikera om de vill medverka i intervju för att delge ytterligare information.Webbaserad datainsamling sker vid fyra tillfällen under två år. Intervjuer med föräldrar sker vid två tillfällen. Även fokusgrupper med personal sker vid två tillfällen.
På du.se använder vi kakor (cookies) för att ge dig en bra upplevelse på vår webbplats. Med hjälp av webbanalys kan vi anpassa webbplatsen ytterligare. Genom att surfa vidare godkänner du att vi använder kakor.
